编者按：随着生物技术、信息技术、工程技术的跨界融合，未来健康的前沿热门赛道初现雏形，成为国内各省市争先布局的前沿高地。我们将持续关注这场科技跨界融合的盛宴，追踪形成系列观察报告。
类器官（Organoids）和器官芯片（Organ-on-a-Chip）是生命科学领域备受关注的两项新兴技术，从“生物自组织”和“工程化模拟”两个维度突破了传统细胞培养的局限，构建了一个高度仿生的实验平台，成为从非临床试验到临床试验的关键桥梁，为药物研发、疾病模拟、个性化治疗等提供新路径、新方法，正在逐步成为医药健康领域的颠覆性力量。
一、概念和本质
类器官（Organoids）是一种利用成体干细胞或多能干细胞进行体外三维（3D）培养而形成的具有一定空间结构的组织类似物，即在体外构建出的“器官雏形”，它能够模拟真实器官的静态结构和局部功能，为疾病研究、药物开发、临床诊疗提供更加精准可靠的实验模型。
图片来源：Jun Wu et al.,2016
图1-1 类器官原理图
器官芯片（Organ-on-a-Chip,OOAC）是构建在微流控芯片上的生理器官仿生系统，通过动态控制流体来精准模拟生理微环境和促进器官交互，预测人体组织对药物反应、环境影响等多种刺激的响应，是一种由光学透明材料制成的微流体细胞培养装置，可以重现人体器官及组织－组织界面的多细胞结构、血管灌注系统和机械特性等。
图片来源：晒科网
图1-2 器官芯片原理图
此外，随着类器官和器官芯片技术的快速发展，二者优势互补进一步形成类器官芯片，即“芯片上的类器官”，兼具了类器官模型的高通量优势和器官芯片的生物材料与微流控技术优势，能够模拟出更复杂、更接近人体组织器官的生长微环境，为解决传统动物模型的转化难题提供了新思路。
图片来源：Yaqing Wang et al.,2023
图1-3 类器官芯片
表1-1 类器官与器官芯片技术比较
表格信息来源：北国咨根据公开信息整理
二、技术特点
类器官和器官芯片正在以突破性创新重塑生物医学研究范式，二者通过高度模拟和再现人体生理环境和复杂反应，弥补了传统细胞和动物模型的局限性，共同推动体外模型向更接近体内生理状态的方向发展。
（一）突破传统生命科学边界，展现技术多维跨界性
类器官和器官芯片技术深度融合了生物学原理和工程技术学，综合运用细胞培养、生物材料学、3D打印、微流控、传感器等跨领域技术，不断革新生命科学的研究范式。一方面，依托干细胞生物学、发育生物学等生物学原理实现细胞层面的功能仿生和器官微环境模拟，提供“生物设计图纸”；另一方面，依托微流控技术、3D生物打印、传感器集成等工程技术学革新生物学研究范式。此外，随着基因组编辑技术、人工智能技术等前沿技术交叉赋能，多组学数据整合预测药物响应，逐步构建形成“生物靶点－器官建模-AI预测－实验验证”的闭环研究范式。
（二）突破传统二维模型局限，展现功能高度仿生性
类器官具有人源性与近生理性两大显著优势，通过人源干细胞诱导分化形成，既保留了器官的细胞多样性与组织结构，更重现了部分关键生理功能（如肺的呼吸功能、肠道的营养吸收、肾脏的滤过功能等）。器官芯片则精准复刻细胞的微环境，高度模拟人体生理环境，通过操控细胞和组织结构模拟出人体内的化学物质浓度变化和生物力学作用，构建出一个能够精准调控细胞生存环境的“智能实验室”。二者成功打破了传统二维模型的局限性，实现人体生理环境的高仿生度，不仅可以有效降低物种差异的数据偏差，还可以避免动物实验的伦理困境。
（三）突破传统静态研究模式，展现实验过程动态性
类器官和器官芯片技术打破传统静态研究模式，为生命科学研究提供“动态追踪器”。与传统静态研究获取特定时间点的数据有所不同，二者可以在高度模拟的人体组织和器官环境中对活体人体细胞的生化、遗传和代谢活动进行高分辨率、实时成像和体外分析，记录各项指标的连续变化形成完整的“数据时间轴”，并实时观察细胞内信号通路的激活顺序、代谢网络的重构过程等，实现了实验过程动态监测与可视化解析，从而更精准地揭示疾病的发生发展机制或药物的作用靶点。
三、应用实践
类器官和器官芯片作为替代性前沿技术，二者在应用目的和应用场景上类似，即通过构建体外仿生生理模型，模拟生物体内各种生理和病理过程，进而应用于疾病研究、药物筛选、新药研发以及再生医学等领域。
图片来源：王玥等，2023
图3-1 类器官和器官芯片技术的主要应用场景
（一）疾病研究的“模拟器”
类器官模型为遗传性疾病、感染性疾病、肿瘤治疗等提供“可视化”且可大规模培养的实验平台，器官芯片可以进一步连接多个器官模块，模拟器官间的信号传递和转移机制，识别潜在的疾病治疗靶点，推动疾病机制基础研究向临床转化。现阶段，已实现脑、肝、肺、胰腺、胃肠道等多器官正常或病变类器官的模拟构建。
专栏一 疾病机制研究应用案例
科途医学
专注构建人肺部类器官模型，已成功培育出与人体肺部真实肺泡高度吻合的人肺泡类器官模型，并可作为感染的靶器官模型，为呼吸道病毒感染机制研究提供了理想的体外仿生平台。
大橡科技
已构建肿瘤、肝、血脑屏障、肝-肿瘤、血脑屏障-肿瘤等多种器官芯片模型，并与迈维代谢开展“类器官+多组学”战略合作，依托迈维代谢“基因组-蛋白组-代谢组”数据的全链条技术共同构建动态研究体系，实现多组学数据与类器官模型的交互验证，加速疾病机制解析与精准诊疗方案开发。
（二）药物研发的“加速器”
类器官和器官芯片高度模拟目标器官的基本生理功能，可实时监测药物分布、细胞间信号传递及组织功能变化，为体外药物测试提供更好的试验预测，将大幅提高药物研发的效率和精准度。2021年以来，CDE密集发布技术指导原则，提出类器官和器官芯片可在基因治疗产品、人源干细胞产品、肿瘤治疗性疫苗、模型引导的罕见病药物研发等药物研发中作为非临床有效性和安全性评估的数据来源。2025年，FDA宣布“逐步淘汰动物实验”的计划，明确优先逐步取消单克隆抗体等药物开展动物实验的强制要求，推动类器官和器官芯片等新技术方法对实验动物的替代。
专栏二 药物研发应用案例
赛诺菲
2022年，赛诺菲与Hesperos联合开发的自身免疫性脱髓鞘神经疾病治疗药物，是全球首例完全基于“类器官芯片”研究获得临床前数据的新药，并获得FDA批准进入临床试验，这意味着“类器官芯片”实验首次取代传统动物实验。
恒瑞医药
2023年，恒瑞医药HRS-1893片获批开展临床试验，这是国内首个使用心脏器官芯片数据获批IND的新药，用于治疗肥厚型心肌病以及心肌肥厚导致的心力衰竭。
（三）再生医学的“组织再造器”
类器官和器官芯片为再生医学注入了新的活力，为开发体外生命支持系统或替换体内受损器官或修复损伤提供可再生资源。通过在类器官中引入损伤模型，观察干细胞活化、血管新生等内源性修复机制，结合基因编辑技术、3D生物打印技术增强修复能力，在类器官芯片中构建血管网络与组织的耦合系统，实现复杂器官功能重建，构建起“体外构建－体内移植”的闭环。
专栏三 再生医学研究案例
再生血管
北京大学基础医学院课题组与美国哈佛医学院/波士顿儿童医院研究团队联合开发快速生成功能性血管类器官的新方法，展示了在胰岛移植中的应用潜力，为血管建模、疾病研究和再生细胞疗法提供了一个快速且多用途的血管类器官平台。
再生肝组织
北大邓宏魁团队联合清华团队结合3D生物打印技术成功构建出具有良好生物功能的肝细胞类器官，呈现高活性、功能性等优势，并在小鼠肝衰竭模型中验证了其良好的治疗效果。
四、未来展望
现阶段，类器官和器官芯片技术仍处于应用验证和商业化落地的起步期，面临着技术突破、临床转化以及伦理监管等诸多挑战。一方面，从基础模拟到功能重构的技术瓶颈亟待突破，与传统模型相比，类器官模型的保真性、稳定性以及微环境精确控制能力尚不清楚，在反映人类特定细胞的特征上还存在局限性，以及多器官芯片连接模拟药物反应的能力有待进一步证实；另一方面，类器官和器官芯片在临床应用中存在伦理监管、生物安全等风险，相关质量标准、指标体系尚未统一，伦理问题也备受关注。未来，随着技术瓶颈加速突破、技术指南和标准体系不断完善以及商业资本持续涌入，类器官和器官芯片技术将在疾病研究、新药研发、再生医学、个性化诊疗等场景展现出巨大发展潜力，突破生物医药行业的想象边界。
参考文献
[1]动脉网&蛋壳研究院：类器官与器官芯片行业白皮书[EB/OL].
https://www.vbdata.cn/1518907675
[2]李甜瑞,赵瑞波,张权,等.类器官及其应用的研究进展[J].生物化学与生物物理进展,2019,46(8):737-750.
[3]JUN WU,BELMONTE,JUAN CARLOS IZPISUA. Stem Cells: A Renaissance in Human Biology Research[J]. Cell,2016,165(7):1572-1585.
[4]程玮璐,王泽华,张译丹,等.类器官技术在医疗领域的应用和监管挑战[J].中国组织工程研究,2025,29(1):202-210.
[5]Yaqing Wang, Jianhua Qin, Advances in human organoids-on-chips in biomedical research, Life Medicine, Volume 2, Issue 1, February 2023, lnad007.
[6]王玥,施慧琳,靳晨琦,等.类器官领域发展现状及展望[J].中国生物工程杂志,2023,43(8):1-10.
作者介绍
叶晓彤
产业咨询师
长期关注研究生物经济领域产业规划、产业政策和项目咨询，深度参与《医药健康产业动态跟踪服务》《完善北京市支持创新药械发展的监管和支付机制研究》等等多项政策研究，具备丰富的课题研究与项目咨询经验。
杜玉竹
产业咨询师
长期专注医药健康、生物制造等生物经济重点领域的产业研究、政策研究和规划咨询，深度参与并完成《完善北京市支持创新药械发展的监管和支付机制研究》《北京合成生物发展现状及未来发展路径研究》等多项政策研究，具备丰富的课题研究与项目咨询经验。
编辑：张 华
审核：兰国威
